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Von Jenny Chang, Portfoliomanagerin GS Global Future Health Care Equity Portfolio bei Goldman Sachs Asset Management<\/strong><\/p>\n Eine revolution\u00e4re neue Technologie namens Genom-Editierung erreichte vor Kurzem einen einschneidenden Meilenstein. Zum ersten Mal ist es mit der Genom-Editierung gelungen, einen Gendefekt in betroffenen Patienten erfolgreich zu ver\u00e4ndern, sodass f\u00fcr eine t\u00f6dliche Erbkrankheit nun eine Aussicht auf Heilung besteht. Genom-Editierung ist nur ein Beispiel f\u00fcr die Beschleunigung der Innovation im Gesundheitswesen.<\/strong><\/p>\n Genom-Editierung ist nicht nur eine Technologie, sondern eine Innovation, die ein ganzes \u00d6kosystem entstehen l\u00e4sst und Auswirkungen auf Investmentstrategien hat. Jeder Schritt besteht aus hochkomplexen und spezialisierten Prozessen \u2013 von der Forschung und Technologie, die n\u00f6tig sind, um Mutationen zu erkennen und ein Medikament durch den menschlichen K\u00f6rper zu transportieren, bis hin zu den Diagnoseger\u00e4ten und Spezialherstellern zur Skalierung kommerziell verf\u00fcgbarer Behandlungen.<\/p>\n Als vor 20 Jahren das erste menschliche Genom sequenziert wurde, kostete der Vorgang 2,7 Milliarden USD und dauerte 13 Jahre. Heute kostet eine Sequenzierung rund 750 USD und dauert nur wenige Tage. Durch diese Fortschritte kann es m\u00f6glich werden, in kritischer Masse Datens\u00e4tze auszubauen, die weitere Erkenntnisse f\u00fcr personalisiertere und effektivere Therapien und Heilungen liefern.<\/strong><\/p>\n Dank der CRISPR-Cas9-Technologie befindet sich die Genom-Editierung bereits auf dem besten Weg, diese Heilbehandlungen bereitzustellen. Im Grunde k\u00f6nnen Genetiker und Medizinforscher mit der CRISPR-Cas9-Methode Teile des Genoms ver\u00e4ndern, indem sie Abschnitte der DNA-Sequenz entfernen, einf\u00fcgen oder ver\u00e4ndern. Die M\u00f6glichkeit, ganz pr\u00e4zise \u00c4nderungen an der DNA-Sequenz vorzunehmen und individuell in das Erbgut einzugreifen, stellt die Weichen, um Gendefekte zu entfernen oder auszuschalten und dadurch Krankheiten zu heilen.<\/p>\n GRAFIK 1: DURCH DEN STARKEN KOSTENR\u00dcCKGANG IST DIE ZAHL DER SEQUENZIERTEN MENSCHLICHEN GENOME EXPONENTIELL GESTIEGEN<\/strong><\/p>\n Die kontinuierlich wachsende Menge an Genom-Datens\u00e4tzen bildet die Grundlage f\u00fcr mehrere wichtige Biotechnologien, deren Wachstum zu potenziellen Chancen f\u00fcr Investoren f\u00fchren kann. Eine k\u00fcrzlich durchgef\u00fchrte klinische Studie, bei der die CRISPR-Cas9-Genom-Editierung direkt im K\u00f6rper eingesetzt wurde, erzielte sehr vielversprechende Ergebnisse bei Menschen, die unter der seltenen t\u00f6dlichen Krankheit Transthyretin-Amyloidose leiden. Nach einer einzigen Behandlung mit der Genschere waren die Blutwerte f\u00fcr das abnormale Protein, das diese t\u00f6dliche Krankheit verursacht, innerhalb von vier Wochen um 80 % gesunken. Diese Daten sind der erste stichhaltige Beleg, dass CRISPR-Cas9 bei systematischer Anwendung erfolgreich sein kann. Die M\u00f6glichkeit, Gene nun direkt im K\u00f6rper zu editieren, bahnt den Weg f\u00fcr die Behandlung eines breiteren Spektrums an Krankheiten und k\u00f6nnte Auswirkungen auf eine ganze Reihe von Unternehmen haben.<\/p>\n Bei Betrachtung der Anlagem\u00f6glichkeiten in diesem \u00d6kosystem ist davon auszugehen, dass kleine und mittelst\u00e4ndische Wachstumsunternehmen, die mit Genom-Editierungstechnologien und Herstellungsprozessen zu tun haben, interessanter werden. Zu den hochinteressanten Genom-Editierungstechnologien geh\u00f6rt eine Technologie der n\u00e4chsten Generation namens Base-Editing, die auf dem CRISPR-Cas9-Konstrukt aufbaut, aber weniger invasiv in das Erbgut eingreift. Andere Unternehmen arbeiten an der Verbesserung von Standard-Krebstherapien durch Genom-Editierung oder entwickeln wichtige Technologien f\u00fcr RNAi-Medikamente. \u00c4hnlich wie die Genom-Editierungskonstrukte verwendet die Technologie eines Unternehmens Lipidnanopartikel, um das Medikament durch den menschlichen K\u00f6rper zur Leber zu transportieren. Diese werden auch f\u00fcr die heutigen COVID-Impfstoffe verwendet, die auf der mRNA-Technologie basieren und die viele gerade erst erhalten haben.<\/strong><\/p>\n Viele Unternehmen entlang der Lieferkette sind als sogenannte \u201eEnabler\u201c gut aufgestellt \u2013 n\u00e4mlich Unternehmen, die an allen Aspekten des Genom-Editierungs\u00f6kosystems beteiligt sind, von der Forschung und Entwicklung, um Mutationen erkennen und ein Medikament gezielt durch den menschlichen K\u00f6rper transportieren zu k\u00f6nnen, bis hin zu den diagnostischen Tests sowie der Herstellung und Produktion zur Skalierung kommerziell verf\u00fcgbarer Behandlungen. Die Welt wird sich darauf einstellen m\u00fcssen, dass genbasierte Medikamente in grossem Umfang kommerziell verf\u00fcgbar sein werden. So arbeitet ein interessantes Unternehmen an einer effizienteren Herstellung der Reagenzien f\u00fcr Gentherapien, damit die sicherlich exponentiell steigende Nachfrage befriedigt werden kann. Die akademische Forschung im Bereich der genetischen Medizin l\u00e4uft auf Hochtouren. Mit der Weiterentwicklung der Technik bietet sich auch die Chance f\u00fcr positive Auswirkungen auf Portfolios.<\/p>\n Quelle : AdvisorWorld<\/p>","protected":false},"excerpt":{"rendered":" Goldman Sachs Asset Management : Der CRISPR-Durchbruch. 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Quelle: Illumina, NHGRI, US Census Bureau; Stand: 2019.<\/span><\/p>\n